Pourquoi Sarepta a-t-elle encore une chance

Rédigé le 28 janvier 2016 par | Nouvelles technologies Imprimer

Cher lecteur,

Aujourd’hui, la Quotidienne prendra une forme un peu différente : celle d’un coup de gueule.

Ce coup de gueule, c’est celui de Ray Blanco, le rédacteur en chef de NewTech Insider et notre spécialiste des nouvelles technologies. A l’origine de ce coup de gueule : les tergiversations de la FDA à autoriser un médicament contre une maladie mortelle qui touche les jeunes garçons, la myopathie de Duchenne (DMD).

Cette maladie – pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement autorisé aussi bien en Europe qu’aux Etats-Unis – se caractérise par l’absence ou la quasi-absence de dystrophine, une protéine qui permet aux muscles de soutenir l’effort.

Les conséquences d’un tel déficit sont implacables : les muscles ne peuvent plus résister aux efforts et se détruisent progressivement. Les enfants atteints de cette maladie perdent ainsi généralement la capacité à marcher au début de l’adolescence, vers 13 ans. Tous les muscles du corps sont atteints – dont le muscle cardiaque. L’espérance de vie des malades excède donc rarement les 30 ans.

Cette maladie est donc une belle saloperie. Et une belle saloperie pour laquelle aucun traitement n’a pour l’instant été autorisé.

Et c’est là l’origine du coup de gueule de Ray : une biotech américaine, Sarepta Therapeutics, élabore depuis des années un traitement qui permet de stimuler la production de dystrophine chez les patients atteints de DMD, retardant ainsi la destruction des muscles et prolongeant la mobilité des patients.

Ce médicament est vraiment révolutionnaire et a fait l’objet de nombreux tests et études cliniques. Les résultats des essais cliniques sur les patients ont été extrêmement encourageants ; Ray vous en parlera plus longuement dans un instant mais disons déjà que ce traitement a permis de prolonger les capacités de mouvement et de déplacement des enfants malades. Une amélioration plus que significative pour les malades et leur famille.

Alors quel est le problème ? Eh bien, c’est la FDA. L’autorité américaine chargée d’autorisation la commercialisation des médicaments, après avoir pendant longtemps soutenu le médicament de Sarepta, semble faire volte-face à quelques encablures de l’arrivée – à savoir de la mise sur le marché du traitement. Pourquoi ? C’est là qu’est le scandale : pour des petites histoires d’administration. Ray vous explique tout cela dans un instant.

Si j’ai décidé de partager avec vous ce coup de gueule et cette analyse qui était à l’origine destinée aux abonnés de NewTech Insider, c’est que l’histoire de Sarepta m’a semblé particulièrement représentative des embûches qui peuvent se dresser entre une biotech et le succès. Outre les difficultés liées à la découverte d’une nouvelle molécule, le parcours du combattant que sont les essais cliniques, viennent aussi s’ajouter des barrières purement administratives, complètement déconnectées des besoins des patients.

Heureusement, l’histoire de Sarepta n’est pas encore terminée et elle pourrait bien se finir. En attendant, ses déboires sont plus qu’instructifs.

Cécile Chevré

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Pour Sarepta Therapeutics, le vendredi 22 janvier était une date très attendue : le comité consultatif de la FDA devait se réunir.

Son objectif était de communiquer un avis à la FDA déterminant si le traitement d’avant-garde de Sarepta, relatif à la maladie de Duchenne (DMD), devait ou non bénéficier d’un coup de pouce.

Toutefois, la nature en a décidé autrement. Des monceaux de neige devant s’abattre sur le site de la FDA, à White Oak (Maryland), cette réunion a été reportée. Nous ne savons pas encore à quelle date elle se tiendra.

Après la publication par la FDA, il y a une petite dizaine de jours, des documents d’information ayant fait chuter les actions SRPT de plus de 50%, il ne manquait plus que cela pour mettre les investisseurs sur les dents.

Malgré tout, ce retard est selon moi une très bonne nouvelle pour Sarepta. Il offre un délai supplémentaire à ceux qui défendent la cause des patients, leur permettant de militer et de sensibiliser l’opinion sur le fait que les jeunes garçons souffrant de DMD doivent avoir accès à quelque chose, quoi que ce soit, qui ait un effet sur la progression de cette redoutable maladie.

Une pétition circule déjà sur le site internet de la Maison Blanche demandant que le traitement de Sarepta soit commercialisé. A ce jour, cette pétition compte plus de 5 400 signatures, y compris la mienne. Vous pouvez la signer ici. [NDLR : Cette pétition est aussi accessible depuis la France]

Une autre raison me fait penser que les chances que Sarepta obtienne une autorisation sont meilleures que le marché ne veut bien nous le montrer : elle s’inscrit dans la nature même de l’administration. Vous avez peut-être déjà entendu parler de la Dure loi de la technocratie (Iron Law of Bureaucracy de Jerry Pournelle), mais si ce n’est pas le cas, voici comment on peut la définir :

Au sein de toute technocratie, ceux qui se soucient des intérêts de l’administration en elle-même prennent toujours le contrôle, tandis que ceux qui se soucient des objectifs que ladite administration est censée accomplir ont de moins en moins d’influence, et sont parfois même totalement éliminés.

Cette Dure Loi résume les raisons pour lesquelles tant d’administrations finissent par échouer. Cela explique pourquoi un grand nombre de leurs actions finissent par être contre-productives et minent leurs objectifs. Il y a une différence entre une administration publique et une entité du secteur privé. Les motivations sont totalement différentes. Lorsqu’une administration ne remplit pas ses objectifs, elle obtient plus de fonds pour les réaliser. Lorsqu’une entreprise du secteur privé échoue, elle fait faillite.

Pourquoi la NASA n’a-t-elle pas une fusée capable de transporter des humains et est-elle obligée de faire transporter les astronautes dans des vaisseaux russes, 45 ans après avoir envoyé un homme sur la Lune ? C’est à cause de cette fameuse Loi. Space X, un acteur privé disposant d’une part infime des ressources de la NASA vient de réussir à faire revenir sur terre, intact, le premier étage de sa fusée. De plus, Space X se prépare à nous conduire sur Mars dans les 10 ans qui viennent.

Cette Dure Loi pourrait également expliquer que la Fed ait relevé les taux fin 2015 alors que les données économiques étaient médiocres : l’aurait-elle fait pour préserver sa crédibilité, dans la mesure où elle annonçait depuis des mois qu’elle allait le faire ?

Cette Dure Loi peut également expliquer pourquoi la FDA a une opinion si dure à l’égard du dossier que Sarepta a constitué concernant l’eteplirsen.

Cette instance de réglementation a rejeté un traitement concurrent, le drisapersen, il y a quelques temps. Comme je vous le dis depuis longtemps, les données liées à ce traitement sont médiocres en termes d’efficacité et douteuses en termes de sécurité. Même s’il avait été autorisé, le drisapersen ne m’aurait jamais inquiété en tant que concurrent crédible de l’eteplirsen.

Toutefois, après avoir rejeté le drisapersen, la FDA doit préserver les apparences en ce qui concerne sa crédibilité et son impartialité. C’est peut-être pour cette raison qu’elle est si dure à l’égard de l’eteplirsen. Au bout du compte, cette administration place le souci de se protéger avant l’accomplissement de son objectif qui est de faire en sorte que des traitements susceptibles de sauver des vies puissent être mis à la disposition des patients.

Les documents d’information publiés par la FDA renforcent plutôt ma théorie. L’exposé des faits est truffé d’erreurs monumentales. La direction de Sarepta a publié un communiqué de presse recensant ces erreurs.

L’une d’elles concerne le groupe de comparaison. La DMD est une maladie évolutive. Pour comparer l’efficacité du traitement de Sarepta, la FDA a sélectionné un groupe de jeunes garçons issus d’une évaluation réalisée par GlaxoSmithKline (GSK). Ces garçons avaient tous moins de sept ans. Or, les garçons participant à l’évaluation de Sarepta sont bien plus âgés : ils se situent à l’âge où ils perdent la faculté de marcher.

De plus, même en utilisant cette comparaison, Sarepta s’en sort plutôt bien car, les garçons participants à l’évaluation de GSK, nombre d’entre eux ont vu leur mobilité se réduire drastiquement et bien plus vite que ceux traités avec l’eteplirsen. Au final, une bonne partie des garçons de l’étude de GSK ont été contraints au fauteuil roulant.

La FDA déclare également que l’on a administré énormément de stéroïdes aux garçons. Mais les données montrent qu’ils en ont reçu moins en volume/masse que les garçons participant à l’évaluation GSK. La FDA a également soulevé la question d’une différence de calendrier concernant l’administration des stéroïdes mais une étude publiée dans le journal officiel de l’American Academy of Neurology démontre que l’administration quotidienne ou hebdomadaire des stéroïdes offre peu de différences en termes d’efficacité pour les patients atteints de dystrophie.

La FDA déclare que Sarepta n’a pas obtenu une confirmation de source indépendante relative à son suivi des biomarqueurs de la dystrophie. Or, Sarepta a demandé à trois pathologistes indépendants de réaliser une évaluation en aveugle. Les documents d’information de la FDA accusent Sarepta de faire des choses que la FDA avait acceptées.

Pour couronner le tout, la FDA soulève des questions concernant certaines choses que Sarepta a effectuées sur les conseils de la FDA. Il s’agit notamment de comparer l’évolution des patients participant à l’évaluation de Sarepta à des données de comparaison historiques : or, c’est la FDA qui est à l’origine de cette proposition !

Les technocrates carriéristes de la FDA seraient-ils en train de perdre la boule… ou bien la FDA complote-t-elle afin de donner l’impression que ce n’est pas gagné pour Sarepta tout en étant confiante que l’eteplirsen passera haut la main face au comité consultatif ? Cette seconde théorie est celle que je retiens pour l’instant.

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Ray Blanco
Ray Blanco
Rédacteur en Chef de NewTech Insider et FDA Biotech Trader

Ray Blanco était le genre d’enfant qui reste des heures dans sa chambre tous les soirs, programmant des codes dans son ordinateur Timex Sinclair 1000.

Au collège, alors que la plupart des autres gamins étaient dehors à jouer au ballon, Ray était dans sa cave, tentant de construire ce qu’on appelle une « Chambre de Wilson » — un appareil ultra-refroidissant permettant de détecter les particules de radiations ionisantes.Puis il s’est mis à explorer les domaines de la robotique… de l’avionique… de la génomique… de la biotechnologie… Devenir plus intelligent, c’est ainsi que Ray s’amusait.

Et aujourd’hui, il combine sa passion de la technologie avec ses connaissances et son savoir-faire dans les domaines de la finance et des marchés boursiers au sein de la lettre NewTech Insider, dont il est co-rédacteur.

En savoir plus sur NewTech Insider et FDA Biotech Trader.

2 commentaires pour “Pourquoi Sarepta a-t-elle encore une chance”

  1. il me semble que je inscrit à votre lettre et que je devez la recevoir ; à ce jour je n ‘ est rien reçu , merci de me donner signe de vie .

  2. Bonjour,
    Votre adresse e-mail n’était pas répertoriée dans notre base de donnée, vous n’étiez donc pas inscrit à notre lettre. C’est normalement chose faite à présent, et vous devriez recevoir un e-mail de confirmation. Cordialement.

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